L’hémangiome infantile (HI) est une tumeur vasculaire fréquente, touchant 5 à 10 % des enfants après la naissance et correspondant à une prolifération bénigne de cellules endothéliales. Il peut être superficiel (ou tubéreux), sous-cutané ou mixte. Il est caractérisé par une phase de croissance post-natale pendant quelques mois et après une phase de plateau ; il régresse spontanément, ne nécessitant pas de traitement particulier dans la majorité des cas. Cependant, en fonction de son volume et/ou de sa topographie, l’HI peut entraîner des complications justifiant une prise en charge thérapeutique spécifique.

Depuis la découverte de l’efficacité du propranolol en 2007, publiée en 2008 [1], une formulation pédiatrique, qui n’existait pas jusqu’ici, a été développée par le laboratoire Pierre Fabre Dermatologie. Quatre essais thérapeutiques ont été réalisés, le principal étant l’essai multicentrique international de phase II/III en double aveugle contre placebo qui a permis de prouver l’efficacité du traitement, de déterminer sa posologie et sa durée de traitement. Parallèlement, le traitement a été administré aux enfants le nécessitant dans le cadre d’une autorisation temporaire d’utilisation (ATU), et cela durant presque 4 ans. L’ensemble des données de pharmacocinétique, d’efficacité et de tolérance a permis d’obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) depuis avril 2014.

Indications, efficacité du propranolol

1. Indications

Les HI nécessitant un traitement sont ceux qui, du fait de leur topographie et/ou de leur volume :

• peuvent menacer le pronostic vital : hémangiome en barbe (fig. 1) avec risque d’atteinte laryngée, hémangiomes infantiles multiples avec atteinte hépatique massive et/ou symptomatique (insuffisance cardiaque, hypothyroïdie) ;
• peuvent entraîner un risque fonctionnel : région périorbitaire essentiellement (fig. 2) ;
• être douloureux en cas d’hémangiome ulcéré (fig. 3) ;
• ont un risque très élevé de séquelle mutilante avec retentissement esthétique majeur au long terme, notamment dans les localisations[...]

Connectez-vous pour consulter l'article dans son intégralité.