En 2008, une dermatologue française découvrait puis démontrait l’efficacité spectaculaire du propranolol dans l’hémangiome infantile (HI). Cette découverte faisait immédiatement l’objet d’une publication [1], d’un dépôt de brevet par le CHU de Bordeaux et d’un projet de développement d’une forme pédiatrique de propranolol dans l’indication hémangiome pédiatrique par un laboratoire français. Une ATU était disponible dès 2012 et l’AMM obtenue en 2014 après une étude montrant une réponse globale dans 96 à 98 % des cas traités, une réponse totale ou presque totale dans 60 % des cas.

Le terme de révolution thérapeutique n’est donc pas usurpé, s’agissant d’une découverte “fortuite”, à type d’extension d’indication d’un vieux médicament, dans une pathologie fréquente concernant une population à risque (très jeunes nourrissons) et pour laquelle il n’existait pas d’alternative thérapeutique satisfaisante en termes de rapport efficacité/tolérance.

Tous les dermatologues sont maintenant bien familiarisés avec la RCP (cf. annexe I) de ce traitement bien que son initiation soit réservée à des médecins hospitaliers experts et que son renouvellement en ville soit plus souvent le fait de pédiatres ou de médecins généralistes prenant en charge des jeunes enfants (nécessité d’une balance adaptée !).

Dix ans après cette révolution, alors que le médicament est maintenant disponible dans 23 pays, le suivi attentif des populations traitées permet une mise à jour régulière des données sur la tolérance à long terme, les indications, les adaptations de prescription (doses, durées) de ce nouveau traitement, mais aussi une meilleure connaissance de l’histoire naturelle de l’HI [2].

En matière de pathologie vasculaire du nourrisson, qu’elle soit malformative ou tumorale, il est maintenant bien montré que le bêtabloquant en général (et le propranolol en particulier) n’est efficace que dans les hémangiomes infantiles. Il pourrait même, pour certains, servir de test thérapeutique en cas de doute diagnostique devant une lésion vasculaire sans certitude diagnostique (HI profond) avant de proposer des examens invasifs ou difficiles d’accès (IRM).

Classiquement acquis après la naissance, il existe en fait un marqueur cutané “précurseur” de l’HI dans plus de 65 % des cas sous forme d’une macule discrètement télangiectasique et/ou hypochrome qui devrait permettre un dépistage précoce de ces lésions à des soignants formés. La croissance maximale de l’HI a lieu entre la 5e et la 7e semaine et 80 % des HI ont terminé leur croissance à 4-5 mois. La mise en route précoce du traitement étant un facteur de bonne réponse et l’âge minimum de début du traitement étant de 5 semaines, l’âge idéal de consultation pour un HI[...]

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